Tragedia, wytrwałość i szansa – historia terapii CAR-T cd

Nikt nie pomyślał, że powinniśmy o tym myśleć, IL6, wyjaśnił Grupp. – Nie powstają nawet w komórkach T. Fakt ten jednak uczynił interleukinę 6 akceptowalną dla lekarzy Emily, ponieważ jakakolwiek ingerencja w funkcje komórek T mogła zakłócać działanie przeciwbiałaczkowe, bez którego umarłaby. Ale jak przerwać interleukin-6. Kiedy Grupp i jego członkowie pracowni rozpoczęli Googling, czerwiec, wygłaszając przemówienie w Seattle, otrzymał wyniki i wpadł na pomysł. Jego córka, która ma młodzieńcze reumatoidalne zapalenie stawów, zaczęła ostatnio przyjmować tocilizumab, monoklonalne przeciwciało skierowane przeciwko interleukinie-6. Gdy śledczy doszli do podobnego wniosku, pozostała jedna przeszkoda: jak zdobyć lek w porę dla Emily. Po raz kolejny mieli szczęście. Tocilizumab znalazł się na recepturce szpitala na wskazania reumatologiczne, co oznaczało, że zamiast czekać aż do 2 dni, o godzinie 20 wieczorem, Emily otrzymała dawkę. W ciągu kilku godzin zaczęła się poprawiać, tak dramatycznie, że jej lekarze ledwo mogli odzwyczaić presje od presji. W siódmą rocznicę Emily obudziła się. Osiem dni później, na podstawie biopsji szpiku kostnego, Grupp poinformował, że leczenie zadziałało.
Choć remisje osiągnięte dzięki terapii CAR-T są imponujące, wiele pozostaje nieznanych. Produkty CAR-T różnią się pod względem sposobów, które będą miały wpływ zarówno na skuteczność, jak i na toksyczność. Pewne różnice wynikają z samych chimerycznych receptorów antygenów (CAR), które są zaprogramowane do rozpoznawania różnych antygenów i zawierają różne typy i liczby domen kostymulujących do indukowania proliferacji. Na przykład w przypadku CART-19, zmodyfikowane limfocyty T wiążą się z limfocytami wykazującymi antygen CD19, cechą charakterystyczną białaczkowych limfocytów B, a tym samym atrakcyjnym celem, ponieważ ludzie mogą tolerować aplazję komórek B. Identyfikacja celów antygenowych w guzach litych przy jednoczesnym zapobieganiu niszczeniu zdrowej tkanki pozostaje jednak wyzwaniem, zwłaszcza, że mikrośrodowisko guza może być immunologicznie wrogo nastawione do wprowadzenia CAR. Ponadto, toksyczności pozostają ogromne. Chociaż tocilizumab jest obecnie często stosowany w leczeniu zespołu uwalniania cytokin, inne działania toksyczne, takie jak obrzęk mózgu, pozostają słabo poznane i trudne do opanowania.
Tymczasem dyskusja CAR-T została zdominowana przez obawy o koszty. Krytycy twierdzą, że cena 475,000 tisagenlecleucel jest nieosiągalna i nieuzasadniona, biorąc pod uwagę, że wspierane przez podatników badania podstawowe są podstawą jej rozwoju, podczas gdy producenci wskazują na ogromne nakłady inwestycyjne potrzebne do produkcji leków i prób funduszy. Ponieważ wielu pacjentów nie jest w stanie pozwolić sobie na leki i trwające przypadki niezadowalającego spekulowania narkotykami, dyskusje te są zarówno istotne, jak i złożone. Bez względu na finanse, wszyscy mamy nadzieję, że te remisje zostaną przedłużone lub, jeszcze lepiej, okażą się lekarstwem. Nie ma sposobu, aby dowiedzieć się, czy będą one bez długotrwałej obserwacji, ale podczas uważnej obserwacji każdego pacjenta, ważne jest, aby pamiętać, że postępy terapeutyczne są motywowane czymś więcej niż pieniędzmi – że to jest nadzieja, wizja i wytrwałość zarówno pacjentów, jak i badaczy które umożliwiły tę krytyczną rozmowę.
Finansowanie i ujawnianie informacji
Formularze ujawnień dostarczone przez autora są dostępne pod adresem.
Ten artykuł został opublikowany 13 września 2017 r. O godzinie.
Author Affiliations
dr
[patrz też: myo inozytol, polstygmina, dolargan cena ]

Powiązane tematy z artykułem: dolargan cena myo inozytol polstygmina